药促会、零氪科技组织行业大咖开展真实世界数

近两年，真实世界研究（Real-World Study，RWS）不断走入人们视野，在医药健康领域获得了不少瞩目。今年CDE和FDA分别发布的《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》《真实世界数据：评估电子健康记录和医疗索赔数据，以支持药品和生物制品的监管决策》两份文件，更是将真实世界研究的热潮推向了新的高度。

政策层面不断释放的信号，表明监管机构对真实世界数据（Real-World Data，RWD）的青睐，在研究和应用层面，行业内也在不断展开探索。11月27日，中国医药创新促进会药物临床试验专委会数据统计工作组主办，零氪科技承办的线下沙龙活动在上海举办，来自行业机构、知名医院、国内外药企的专家们，围绕《真实世界数据—面向监管决策的指导原则与实践应用》的话题展开了深入讨论。

真实世界研究助推科研与研发

“我们的科研一定要转化成生产力，面向世界科技前沿，面向经济主战场，面向国家重大需求，面向人民生命健康。其实这些都和我们医疗机构有很多的关系。“药物临床试验专委会主任委员崔一民提出，从十一五到十四五期间，各项政策都促进了临床试验机构的创新发展。工信部人工智能领域战略中就包含成立人工智能医疗器械的临床实验中心，临床实验中心的建设是新药研发的重要保障。而建立全面、系统的医院信息化数字化建设的总体规划，有助于提高临床研究质量、加速临床研究效率，挖掘利用临床资源、发现新靶点和新问题。

对于临床医生而言，如何平衡科研与看病一直是个难题。真实世界研究是临床医生做科研的“敲门砖”。由于真实世界研究是实用性临床试验，是在较大的样本量的基础上，由临床实验者结合自身经验和患者个体的病情、患者自身意愿选择治疗措施，不加外部干预的试验，所以能够做到真正把科研与临床“看病”融为一体，并且在没有课题和经费的情况下医生也能开展真实世界研究。

从临床医生的角度出发，复旦大学附属华山医院感染科主治医师艾静文博士认为，真实世界数据可以产生理想的科研成果，原因首先在于慢性病的远期预后需要真实世界数据报道，二是新的治疗手段需要真实世界验证数据报道，三是难以开展RCT研究的问题需要真实世界报道。

“为什么会做真实世界研究？本质上是因为这个领域有很多临床实践的问题没有定论，我们临床医生把RCT比作一个实验室的小白鼠，拿非常干净的小白鼠研究出来的药上市之后，真正扩展到我们的真实世界人群中还会有非常多的问题需要解决。对于我们临床医生来说，真实世界研究最大的特点就是为了弥补传统临床实验的局限。有些研究其实并不需要一个研究设计的RCT，它需要的是一个非常高质量的真实性研究，这一块对我们临床医生来说是非常迫切的。”在她看来，真实世界研究的核心一是研究的设计，二是数据库的建立。要做这两件事需要跟很多专业机构合作，这就是医生多个维度多个领域的合作重点。

“真实世界证据（Real-Word Evidence，RWE）的价值贯穿包括监管领域在内的产品整个生命周期，探索RWE在不用业务场景下的解决路径对药企而言至关重要。“赛诺菲中国区医学部负责人谷成明博士作为药企代表，对此深有体会。通过对实际应用案例的归纳，他总结出RWE方案在药物适应症拓展、上市后研究、利用新技术发掘潜在适应症、提升疾病风险预测模型效率、为临床试验建立假设、选择潜在的目标人群等方面具有至关重要的作用。不过他也坦言，目前开展RWS仍然面临实际的困难和阻力，今后仍需要多方持续推动和政策的优化来探索新的方法和道路。

2020年3月，在乐城首先使用境内真实世界数据的医疗器械产品“青光眼引流管”获批上市，在国内医药领域引起广泛关注。本次论坛上，先声药业临床统计与数据管理负责人刘恋博士就借助海南真实世界研究支持进口药注册的例子，对真实世界研究的应用展开论述。他提出， “以CED两项指导原则《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》为指导，借助海南博鳌乐城先行区的特许政策，将海外特需进口药在先行区落地应用，并同步开展真实世界研究，利用真实世界数据，来支持药物在NMPA申报注册，是有可能为产品商业化上市提速的。“

如何进行真实世界数据治理

会上专家们不约而同地将目光聚焦到了真实世界数据治理的话题，艾静文博士指出，目前真实世界研究中存在医院数据质量不高的问题，“各医院目前的临床数据杂乱，非结构化，病人不固定，以至于现有数据几乎不可用。只有事先设计高质量研究方案，统一CRF表且长期追踪的前瞻队列才具有高等级的数据价值。”

文章来源：《统计与决策》 网址: http://www.tjyjczz.cn/zonghexinwen/2022/0122/1628.html